Opinião

90% do nosso pipeline são medicamentos órfãos

26 fevereiro 2021 14:58

Quando está a chegar o Dia Mundial das Doenças Raras, que se comemora a 28 de fevereiro, o diretor-geral da farmacêutica Takeda Portugal, Carlos Ribeiro, escreve sobre o impacto da pandemia na gestão e acompanhamento destas doenças em Portugal

26 fevereiro 2021 14:58

Esta frase pode dizer pouco à generalidade da população, mas acredito que diz muito à população afetada por doenças raras ou ultra-raras e à comunidade científica que a acompanha.

Os números ajudam-nos muitas vezes a perceber a real dimensão dos problemas e dos diversos impactos que podem ter. Nas doenças raras, os números que poderiam parecer pouco impactantes, são na realidade muito significativos e é por isso que os saliento, neste dia mundial das Doenças Raras.

No mundo, 10% da população global, 475 milhões de pessoas, têm uma condição rara. Em Portugal, estimam-se 800 mil Portugueses com doenças raras.

Existem cerca de 7 mil doenças raras identificadas e apenas 5% dos 475 milhões de pessoas têm tratamento disponível. São cerca de 450 milhões de pessoas sem acesso ou sem qualquer tratamento disponível.

É preciso falar sobre isto. É urgente e necessário que se encontrem soluções para ajudar estes doentes.

Cerca de 80% das doenças raras têm origem genética (as pessoas nascem com a doença), na sua maioria são crianças, e 30% destas crianças morrem antes de completar os 5 anos, muitas vezes sem o diagnóstico confirmado. Uma em cada três camas de hospitais pediátricos, são ocupadas por crianças com doenças raras.

O tempo médio para diagnóstico de uma doença rara são 7 anos. Há pessoas que demoraram décadas até terem um diagnóstico. Isto significa inúmeras idas ao médico, inúmeras especialidades visitadas, inúmeros exames feitos, etc. Associando-se também o impacto negativo para o doente e seus cuidadores, que têm que gerir ao longo de anos a ansiedade e medo, de viver sem que se consiga associar os sintomas apresentados a um diagnóstico concreto.

Temos agora também os primeiros dados nacionais sobre o impacto da pandemia nos hospitais do SNS, um estudo da Associação Portuguesa dos Administradores Hospitalares (APAH), onde também foram analisadas as doenças raras, em particular as Doenças Lisossomais de Sobrecarga, e os resultados indicam quebra significativa nas consultas de seguimento (-18%) e que houve doentes com tratamentos espaçados ou até mesmo interrompidos e é importante perceber que impacto tem na gestão destes doentes.

Por isso é que a frase do título é tão importante. Toda e qualquer investigação e evolução na ciência que nos traga medicamentos para as 450 milhões de pessoas que não os têm, é essencial. Num inquérito feito a 180 médicos sobre os medicamentos mais transformadores dos últimos 25 anos, de 26 medicamentos apresentados, 10 eram para doenças raras. E esta inovação significativa – em 5 anos, 10 dos 13 produtos que temos em pipeline e que vamos lançar são medicamentos órfãos – e que tem de chegar a quem precisa, só se consegue com a articulação, contributo e parceria de todos: doentes, familiares, profissionais de saúde, indústria farmacêutica, autoridades e decisores da saúde.

90% do nosso pipeline são medicamentos órfãos, este é o nosso compromisso com os 450 milhões de pessoas sem acesso ou sem qualquer tratamento disponível. Esta é a mensagem de esperança que quero deixar a todos os doentes que sofrem de doenças raras, neste Dia Mundial das Doenças Raras.